Hội Nội Tiết – Đái Tháo Đường Miền Trung Việt Nam Hội Nội Tiết – Đái Tháo Đường Miền Trung Việt Nam
New York (Reuters Health) –Theo một phát hiện mới, khi thêm daratumumab vào liệu pháp điều trị thông thường với cyclophosphamide, botezomib và dexamethasone (CyBorD) làm tăng gần gấp ba tỷ lệ đáp ứng huyết học toàn thân ở những người mới được chẩn đoán mắc bệnh amyloidosis chuỗi nhẹ globulin miễn dịch (amyloidosis AL).
Trong số 195 người trưởng thành được chọn ngẫu nhiên để sử dụng daratumumab có 53% cho đáp ứng toàn thân so với 18% ở những người dùng giả dược, sau thời gian theo dõi trung bình là 11,4 tháng ( P< 0,001).
Các nhà nghiên cứu báo cáo trên Tạp Chí Y học New England rằng thuốc cũng tạo ra sự khác biệt đáng kể, khả năng sống sót cao mà không bị suy thoái các cơ quan chính trong cơ thể hoặc tiến triển về huyết học, tử vong giảm 42% (P= 0,02).
Đồng tác giả, Tiến sĩ Giampaolo Merlini của Viện Nghiên cứu Policlinico San Matteo ở Pavia, Ý, đã gửi mail đến Reuters Health: “Sự phối hợp daratumumab cùng với CyBorD là một liệu pháp điều trị mới cho những bệnh nhân mới được chẩn đoán mắc bệnh amyloidosis AL, liệu pháp điều trị này mang lại những lợi ích lâm sàng chưa từng có và tiến gần hơn mục tiêu chữa khỏi căn bệnh đáng sợ này”.
Ông cũng cho rằng những phát hiện trên “ Rất phù hợp với những người mắc bệnh amyloidosis do chuỗi nhẹ đơn dòng gây ra, bởi vì nó mang lại tỉ lệ đáp ứng toàn thân mà những phương pháp điều trị trước đây chưa từng đạt được, cải thiện chức năng tim mạch, chức năng thận, cải thiện chức năng sống và các cơ quan chính không bị suy thoái, hoặc tiến triển xấu về mặt huyết học”.
Janssen, công ty bán dược phẩm daratumumab với tên biệt dược là Darzalex cho bệnh đa u tủy, đã chi trả chi phí cho nghiên cứu giai đoạn 3, được gọi là ANDROMEDA. Khi nghiên cứu được tiến hành, thuốc này được tiêm dưới da trong tối đa 24 chu kì, bắt đầu hàng tuần với khoảng thời gian dài hơn giữa các chu kỳ.
Amyloidosis AL là một bệnh hiếm gặp nhưng có khả năng gây chết người, trong đó sự tích tụ của amyloid làm tổn thương các cơ quan như tim, thận, gan và thần kinh .
Thử nghiệm nhãn mở đã được tiến hành với 388 tình nguyện viên tại 109 địa điểm ở 22 quốc gia; trong đó 71% có liên quan đến tim và 59% có liên quan đến thận.
Sau 6 tháng điều trị, nhóm dùng daratumumab có tỉ lệ đáp ứng với tim là 41,5 % cao hơn nhóm chứng là 22,2%. Tương ứng, tỉ lệ tiến triển bệnh tim là 2,5% ở nhóm sử dụng daratumumab, và 7,7% ở nhóm chứng. Tỉ lệ đáp ứng với thận là 53% ở nhóm dùng daratumumab và 23,9% ở nhóm chứng, tỉ lệ tiến triển bệnh thận là 4,3% ở nhóm dùng daratumumab và 11,5% ở nhóm chứng
Các nhà nghiên cứu cho biết “Thời gian trung bình để đáp ứng hoàn toàn về huyết học là 60 ngày ở nhóm dùng daratumumab và 85 ngày ở nhóm chứng”.
Các nhà nghiên cứu cũng cho biết “ Đáp ứng huyết học xảy ra nhanh hơn ở nhóm dùng daratumumab” và “tất cả những đáp ứng toàn thân được xác định là cải thiện chức năng sống của các cơ quan, cho thấy tính tối ưu của daratumumab”.
Tuy nhiên các nhà nghiên cứu thừa nhận về tổng thể thì không có sự khác biệt đáng kể giữa hai nhóm. Ở mốc 18 tháng, tỷ lệ này là khoảng 77% với nhóm sử dụng giả dược trong khi ở nhóm dùng daratumumab là 85% (tỷ lệ nguy cơ, 0,90; khoảng tin cậy 95%, 0,53 – 1,53).
Các tác dụng không mong muốn cấp 3 hoặc 4 gặp ở nhóm dùng thuốc daratumumab, phổ biến nhất là giảm tế bào lympho với 13% ở nhóm dùng daratumumab so với 10,1% ở nhóm chứng. Tương ứng, tỉ lệ mắc viêm phổi, suy tim, tiêu chảy ở những người dùng daratumumab lần lượt là 7,8% , 6,2%, 5,7% so với nhóm chứng là 4,3%, 4,8%, 3,7%.
Những tác dụng không mong muốn dẫn đến tử vong, trong đó có 11,9% số người dùng daratumumab và 7,4% số người ở nhóm chứng. Tiến sĩ Merlini, cựu giám đốc Trung tâm Nghiên cứu và Điều trị bệnh Amyloidosis tại bệnh viện cho biết: “Đây là những bệnh nhân rất yếu và rất nhạy cảm với các tác dụng phụ của thuốc. Tuy nhiên, dùng daratumumab cho tỉ lệ đáp ứng toàn thân cao và giúp cải thiện chức năng của các cơ quan, vì vậy tôi tin rằng điều trị bằng daratumumab mang nhiều lợi ích hơn rủi ro.”
Ông nói “Cuối cùng chúng ta đã tìm ra liệu pháp điều trị cho hiệu quả điều trị cao và được chấp thuận sử dụng cho những người mắc bệnh amyloidosis tiên phát, quan trọng là phải phát hiện và chẩn đoán được bệnh trong giai đoạn đầu trước khi có tổn thương tim nghiêm trọng. Nếu căn bệnh này được điều trị ngay từ giai đoạn đầu thì chúng ta có cơ hội chữa khỏi căn bệnh từng được xem là căn bệnh có nguy cơ tử vong cao này.
Tài liệu tham khảo: https://bit.ly/2T1H9ud The New England Journal of Medicine, online June 30, 2021.
Nguồn: https://www.medscape.com/viewarticle/954043
Người dịch: Phương Thảo
Bài viết được dịch thuật và biên tập bởi CLB Nội tiết trẻ trên DEMACVN.COM – Vui lòng không reup khi chưa được cho phép!
